Priorytety w obszarze stwardnienia rozsianego

– W Polsce mamy pewne sukcesy w obszarze leczenia pacjentów ze stwardnieniem rozsianym
i staramy się podążać za standardami europejskimi, ale ciągle przed nami jest mnóstwo wyzwań. Obecnie leczenie SM w naszym kraju opiera się na czekaniu z wdrożeniem wysoko efektywnych terapii aż stan zdrowia pacjenta ulegnie pogorszeniu. Aby postępować etycznie, na świecie obserwuje się nowy kierunek – zastosowanie terapii wysoko skutecznych (HET/HETA) od momentu diagnozy, tak by jak najszybciej powstrzymać rozwój choroby – podkreśla prof. dr hab. n. med. Krzysztof Selmaj, Dyrektor Centrum Neurologii w Łodzi, kierownik Katedry Neurologii Uniwersytetu Warmińsko Mazurskiego w Olsztynie, Przewodniczący Doradczej Komisji Medycznej PTSR.

– W pełni popieramy głos specjalistów w zakresie konieczności stosowania wysoko efektywnych terapii w leczeniu pacjentów z SM w Polsce. Jego odzwierciedleniem są postulaty Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego, które wystosowaliśmy do Ministerstwa Zdrowia. Niestety, ograniczenia administracyjne dotyczące wytycznych leczenia osób z SM powodują, że część
z pacjentów, która mogłaby być aktywna zawodowo i prywatnie, niestety nie ma na to szansy, ponieważ nie otrzymuje odpowiedniej terapii. Przykładem mogą być, chociażby pacjenci z wtórnie postępującą postacią SM. Pacjenci, którzy dziś są w aktywnej fazie SPMS wykazują cechy aktywności zapalnej choroby, i którym można by pomóc, za chwilę wraz z postępem choroby tę szansę mogą stracić – apeluje Tomasz Połeć, Przewodniczący Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego.

Stwardnienie rozsiane to choroba o podłożu autoimmunologicznym, której istotą jest wieloogniskowe uszkodzenie ośrodkowego układu nerwowego (OUN).

W stosunku do innych krajów europejskich, współczynniki zapadalności i chorobowości na SM w Polsce są stosunkowo wysokie. Co najmniej 1 na 800-900 Polaków choruje na stwardnienie rozsiane. Łącznie według szacunków choruje ok. 43-45 tys. osób, a chorobowość wynosi ok. 120/100 tys. osób.¹ SM rozpoczyna się zazwyczaj pomiędzy 20-40 rokiem życia, czyli w momencie szczytowej aktywności zawodowej oraz na etapie zakładania rodzin/rodzicielstwa. To jedna z najczęstszych przyczyn niesprawności młodych dorosłych. SM u każdego pacjenta przebiega inaczej, ale można wyróżnić trzy główne postaci: rzutowo-remisyjną (RRMS), wtórnie postępującą (SPMS) oraz pierwotnie postępującą (PPMS).

Najlepsza strategia zahamowania progresji choroby – HET/HETA

– Historycznie rozpoczynano terapię pacjentów z SM od leków bezpieczniejszych, ale mniej skutecznych, a w przypadku braku oczekiwanych efektów, rozpoczynano wykorzystywanie leków o wysokiej skuteczności. Nauka cały czas się rozwija, minęło kilka lat i obecnie dysponujemy lekami o wysokiej skuteczności, których bezpieczeństwo nie różni się od tych leków podstawowych. Jedyna różnica jest taka, że leki o wysokiej skuteczności są co najmniej dwa razy bardziej skuteczne niż leki z pierwszej linii – wyjaśnia Profesor Krzysztof Selmaj. – I tutaj pojawia się pytanie, dlaczego mamy narażać pacjentów na to, żeby ich stan się pogarszał, skoro mamy możliwości zatrzymania rozwoju choroby? Są leki, które wcześnie zastosowane, dają szansę pacjentom na zatrzymanie rozwoju choroby na poziomie do 80% – dodaje Profesor.

W przypadku stwardnienia rozsianego, kiedy stany zapalne zostaną skutecznie zatrzymane na początku choroby, to procesy neurodegeneracyjne nie wystąpią lub zostaną znacząco opóźnione. Takie działanie istotnie wpłynie na życie pacjentów, dla których według badań najważniejsze w procesie leczenia jest zachowanie sprawności fizycznej oraz funkcji poznawczych jak najdłużej.²

Gdy pacjent leczony jest w pierwszej linii – lekami mniej skutecznymi, w momencie pogorszenia stanu zdrowia, gdy dochodzi do niedowładów, trudności z utrzymaniem równowagi i innych objawów występujących w SM, nie ma obecnie dostępu do leków, które te zmiany mogłyby cofnąć. W tym momencie pacjent płaci swoim zdrowiem za brak dostępu do terapii wysoko skutecznych.

– Pozwolę sobie przytoczyć przykład 18-letniej dziewczyny, którą znam i która jakiś czas temu otrzymała diagnozę stwardnienia rozsianego. Był to okres, w którym leczenie trwało tylko 3 lata. Uczyła się, rozwijała, świetnie odpowiadała na leczenie, do czasu aż została usunięta z programu lekowego. Po kilku latach postępująca niepełnosprawność doprowadziła do tego, że ta wspaniała dziewczyna musiała zacząć poruszać się na wózku inwalidzkim. Obecnie to 40-letnia kobieta, leżąca i wymagająca stałej opieki całej rodziny. Dzisiaj sytuacja jest zupełnie inna – istnieją nowoczesne, wysoko efektywne terapie, które mogą skutecznie powstrzymać progresję choroby. Jednak o ich stosowaniu decydują bariery administracyjne. Lekarzom odbiera się możliwość doboru terapii do potrzeb pacjenta. Porównałbym to z sytuacją, kiedy na salę operacyjną wszedłby chirurg ze związanymi rękoma. Nasi chorzy to osoby niezwykle świadome, buszują w Internecie, wiedzą, że są nowoczesne leki, chcą stosować wysoko efektywne terapie – dodaje Tomasz Połeć.

– Najnowsze leki, które pojawiły się w ostatnich 2-3 latach, to leki, które mają zapisy rejestracyjne w EMA, czyli w Europejskiej Agencji Medycznej, które bezdyskusyjnie zezwalają na przyjmowanie terapii wysoko skutecznych od razu po diagnozie. Warto podkreślić, że wyższa skuteczność tych leków i korzystny profil ich bezpieczeństwa pomoże zmniejszyć częstotliwość wizyt pacjentów w szpitalu,
a dodatkowo sprzyja podtrzymaniu szans na aktywność zawodową pacjentów – oprócz korzyści dla pacjenta, pozwala na odciążenie polskiego systemu opieki zdrowotnej. Środowisko medyczne oraz pacjenci chorujący na SM liczą na to, że rok 2022 będzie rzeczywiście przełomowy w tych działaniach i wreszcie lekarze będą mogli mieć wpływ na to jak skutecznie leczyć pacjenta – puentuje prof. Krzysztof Selmaj.

Ostatnia grupa chorych z SM, która nie ma zapewnionej żadnej refundowanej terapii

Jeszcze do niedawna leczona była przede wszystkim postać rzutowo-remisyjna stwardnienia rozsianego. Dla pacjentów chorujących na postać pierwotnie postępującą nie było wskazanej żadnej skutecznej terapii. Sytuacja wyglądała podobnie w przypadku postaci wtórnie postępującej, w której dostępne w ramach programów lekowych terapie dla postaci rzutowo-remisyjnej modyfikujące przebieg choroby nie wykazują skuteczności w przypadku SPMS.

– Dostęp do terapii lekowych w Polsce powinien być zgodny z najnowszymi rekomendacjami najważniejszej europejskiej organizacji zajmującej się SM, ECTRIMS (Europejski Komitet Badań i Leczenia SM) oraz z zapisami w dokumentach rejestracyjnych leków (ChPL). Pacjenci z postacią wtórnie postępującą to jedyna grupa, dla której nie mamy aktualnie w Polsce żadnej terapii, mimo że już od dwóch lat zarejestrowany jest preparat dedykowany tej grupie chorych. To luka terapeutyczna, którą musimy jak najszybciej wypełnić – zwraca uwagę prof. dr hab. n. med. Krzysztof Selmaj.

– Pacjenci chorujący na wtórnie postępującą postać stwardnienia rozsianego to osoby świadome tego, że terapia istnieje, ale nie jest dostępna w Polsce. Wiedzą też, że każdy miesiąc zwłoki w dostępie do terapii oznacza dla nich nieodwracalne zmiany i stratę cennego czasu. Bez leczenia modyfikującego przebieg choroby, niepełnosprawność u tej grupy chorych będzie się szybko rozwijać – podkreśla Tomasz Połeć.